Terapia genowa z gwarancją zwrotu pieniędzy

Jak podaje portal Internetowy MIT Technology Review, najnowsza terapia genowa dla dzieci chorujących na ADA-SCID będzie oferowana z gwarancją zwrotu pieniędzy. ADA-SCID jest rzadkim zaburzeniem immunologicznym, w wyniku którego organizm dzieci nie jest w stanie radzić sobie ze zwykłymi infekcjami. Mali pacjenci zazwyczaj umierają w przeciągu kilku pierwszych lat życia.

Strimvelis, nowa terapia genowa ukierunkowana na leczenie ADA-SCID, została skomercjalizowana przez GlaxoSmithKline. Przez ostatnie 15 lat prowadzono badania nad jej skutecznością - ich wynikiem jest całkowite wyleczenie 18 dzieci. Największą wadą tej metody, jest jej koszt - 594 tys. EUR, co według MIT Technology Review czyni ją jedną z najdroższych jednorazowych terapii jaka kiedykolwiek została sprzedana przez firmę farmaceutyczną. Jednakże przedstawiciele Włoskiej Agencji Medycznej, która będzie się zajmowała organizacją leczenia dla dzieci w Europie, wynegocjowali gwarancję zwrotu kosztów w przypadku, gdy terapia nie zadziała. Jest to pierwszy taki przypadek na świecie.

Przedstawiciele GSK przyznają, że najprawdopodobniej nie zarobią na Strimvelis, ponieważ leczenie będzie dotyczyło 12 dzieci rocznie. Jednak wartość odnajdują z jednej strony w pomocy małym pacjentom, a z drugiej - w zdobyciu doświadczenia w tego typu terapiach. W chwili obecnej wraz z firmą Adaptimmune pracują nad genetycznie zmienionymi komórkami, które mają zwalczać nowotwory.