PTC przeznacza 200 mln USD na przejęcie Agilis

PTC Therapeutics zapłaci 200 mln USD za przejęcie Agilis Biotherapeutics. Umowa da PTC prawo własności do terapii genowej dotyczącej rzadkiego niedoboru AADC w chorobie związanej z neuroprzekaźnikami.

Nowa terapia ma zostać oceniona w przyszłym roku przez FDA. Naukowcy z Agilis spędzili ostatnie osiem lat na analizie postępów pacjentów leczonych w ten sposób. Terapia ma na celu odwrócenie poważnych problemów zdrowotnych wynikających z niedoboru enzymu dekarboksylazy L-aminokwasu poprzez korektę podstawowego defektu molekularnego. Po uzyskaniu licencji na terapię genową od National Taiwan University, Agilis zaczął się przygotowywać do zatwierdzenia leku przez FDA. Następnie PTC na wstępie zaoferowało 50 mln USD i 150 mln USD w kolejnych rundach finansowania.

- PTC zapewni globalną infrastrukturę i sprawdzone możliwości, które naszym zdaniem pozwolą na realizację celu polegającego na włączeniu terapii pacjentom cierpiącym na rzadkie schorzenia ośrodkowego układu nerwowego - powiedział w oświadczeniu CEO firmy Agilis, Mark Pykett. - Nie mogę się doczekać, aby dołączyć do PTC i wspierać rozwój terapii niosącej pomoc pacjentom - dodał.

Należy jednak zauważyć, że działalność PTC w New Jersey nie zawsze przekładała się na sukces. Ostatnio FDA ponownie odrzuciło lek Duchenne ukierunkowany na dystrofię mięśniową, wskazując na potrzebę wygenerowania danych dotyczących produkcji dystrofiny przed podjęciem kolejnego badania.

Źródło: fiercebiotech