Nowa terapia genowa wyleczy serce

Naukowcy ze szpitala dziecięcego w Bostonie opracowali nową metodę terapii genowej. Może zostać wykorzystana nie tylko w przypadku dziedzicznej postaci zaburzeń rytmu serca, ale także w leczeniu chorób serca, charakteryzujących się nieregularną pracą.

W dwóch badaniach opublikowanych w czasopiśmie Circulation, naukowcy z Boston Children's opracowali pierwszy model tkankowego częstoskurczu komorowego katecholaminergicznego (CPVT). To potencjalnie śmiertelna arytmia wywołana ćwiczeniami lub nagłym stresem emocjonalnym. Następnie pod kątem modelu została stworzona terapia genowowa, która ma na celu leczenie CPVT poprzez przywrócenie regulacji wapnia.

- Naszym celem jest stworzenie terapii genowej aplikowanej w pojedynczej dawce, która może pracować w nieskończoność - powiedział Vassilios Bezzerides, który był zaangażowany w obu badaniach.

Obecne metody leczenia CPVT, w tym beta-blokery i chirurgia, nie wystarczą. Aby opracować bardziej skuteczne metody, zespół Boston Children's po raz pierwszy postanowił zrozumieć CPVT na poziomie molekularnym.

Według National Institutes of Health mutacje w genie RYR2 powodują około połowy wszystkich przypadków CPVT. Gen bierze udział w uwalnianiu wapnia, co ma kluczowe znaczenie dla rozpoczęcia skurczu mięśnia sercowego. Naukowcy przeprogramowali komórki krwi od dwóch pacjentów. Z tych komórek stworzyli modele tkanki mięśniowej serca, które naśladują rzeczywistą chorobę. Następnie wywołując skurcz i symulując ćwiczenia, odkryli, że podczas gdy fale wapnia przemieszczały się równomiernie przez tkanki zdrowego serca, w modelach CPVT poruszały się z różnymi prędkościami, prowadząc do arytmii. Naukowcy wyeliminowali arytmię, poprzez terapię genową, tłumiąc enzym CaMKII wpływający na RYR2. Odkrycie ma teraz zostać wykorzystane do leczenia zaburzeń rytmu serca.

Źrodło: fiercebiotech