Ratunek dla psów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Dr Eric Olson, założyciel Exonics Therapeutics i dyrektor Hamon Centre for Regenerative Science and Medicine UT Southwestern, pracuje od kilku lat nad zastosowaniem edycji genu CRISPR do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Teraz jest o krok bliżej osiągnięcia tego celu.

DMD jest chorobą genetyczną, która wynika z mutacji genu dystrofiny. Występuje u około 1 na 5000 chłopców, powodując stopniowe zwyrodnienie mięśni i wczesną niewydolność serca. Podobna mutacja występuje u psów.

Zespół Olsona użył metody edycji genów CRISPR w psich modelach DMD, przywracając poziom dystrofiny - kluczowego białkowego dla poprawnego funkcjonowania mięśni. Poziom wzrósł aż o 92%, a badania opublikowało czasopismo Science.

- Nasza strategia różni się od innych podejść terapeutycznych dotyczących DMD, ponieważ edytuje mutację, która powoduje chorobę i przywraca prawidłową ekspresję naprawionej dystrofiny - tłumaczy dr Leonela Amoasii, główny autor badań i asystent instruktora biologii molekularnej w laboratorium Olsona.

Źródło: fiercebiotech.com