01.08.2018
Naukowcy z Japonii ogłosili rozpoczęcie próby klinicznej w leczeniu choroby Parkinsona materiałem neurologicznym pochodzącym z indukowanych komórek pluripotencjalnych macierzystych (iPS).
Choroba Parkinsona jest wynikiem śmierci wyspecjalizowanych komórek w mózgu, wytwarzających dopaminę neuroprzekaźnikową. Brak dopaminy prowadzi do spadku zdolności motorycznych, co powoduje trudności w chodzeniu i mimowolne drżenie. W miarę postępu choroby może dochodzić do demencji.
W nowej terapii dojrzałe komórki są chemicznie modyfikowane tak, aby powróciły do wczesnego etapu rozwoju, od którego mogą teoretycznie różnicować się do którejkolwiek wyspecjalizowanej komórki organizmu. Dzięki temu ostatecznie zespół badawczy wstrzyknie choremu prekursory dopaminergiczne, czyli rodzaj komórek rozwijających się w neurony produkujące dopaminę bezpośrednio w regionie mózgu, o którym wiadomo, że odgrywa kluczową rolę w zwyrodnieniu nerwowym związanym z chorobą Parkinsona. Badaniem kierował Jun Takahashi, neurochirurg w Centrum Uniwersyteckim w Kioto dla iPS Cell Research and Application (CiRA), we współpracy ze Szpitalem Uniwersyteckim w Kioto.
Testy kliniczne będą polegać na wyprowadzeniu progenitorów dopaminergicznych z komórek iPS i wstrzyknięciu ich u podstawy przodomózgowia. Chirurdzy wywiercą w tym celu dwa małe otwory w czaszce pacjenta i użyją specjalistycznego urządzenia do iniekcji około 5 milionów komórek. Rekrutacja pacjentów już się rozpoczęła. Zespół planuje znaleźć 7 chętnych i obserwować ich przez 2 lata od zabiegu.
Źródło: sciencemag