Początek edycji genów u ludzi

CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals są pierwszymi firmami, które przeprowadzą ludzką próbę technologii edycji genów. Badanie odbędzie się w Niemczech i przetestuje terapię genową u pacjentów z beta-talasemią.

Vertex ma na swoim koncie już pierwsze leczenie oparte na CRISPR. Tym razem firma objęła udziały w CRISPR Therapeutics w zamian za prawo do licencjonowania maksymalnie sześciu programów do edycji genu. Produkt CTX001 będzie opracowywany z myślą o chorobach sierpowatych i beta talasemii.

Oba zaburzenia są powodowane przez mutacje w genie beta-globiny. CTX001 wykorzysta edycję genów CRISPR ex vivo, czyli poza ciałem. Komórki pacjenta będą zbierane i edytowane w celu zwiększenia poziomu hemoglobiny płodowej w komórkach krwi pacjenta. Następnie zmienione komórki zostaną infuzowane z powrotem do pacjenta, gdzie wytworzą komórki krwi z hemoglobiną płodową i zrekompensują wadliwą hemoglobinę dorosłego.

Źródło: fiercebiotech.com