Metoda edycji genów CRISPR jeszcze skuteczniejsza

System CRISPR-Cas9 został szeroko przebadany ze względu na jego potencjalne zastosowanie terapeutyczne. Niestety ograniczenia w liczbie lokalizacji w genomie nadal stanowią poważną wadę. Naukowcy z Massachusetts Institute of Technology zidentyfikowali nowy enzym Cas9, który według nich może pomóc CRISPR osiągnąć wyższą skuteczność.

CRISPR potrzebuje tzw. sekwencji PAM, aby rozpoznać konkretny fragment DNA do wycięcia - bez PAM, edycja nie może wystąpić. Jednakże powszechnie stosowany enzym Cas9 (Streptococcus pyogenes Cas 9, w skrócie SpCas9), rozpoznaje tylko nukleotydy, po których występują dwa nukleotydy G jako PAM. To znacznie ogranicza liczbę lokalizacji, do których może dotrzeć CRISPR do około 9,9% (szacunek naukowców MIT).

Korzystając z algorytmów obliczeniowych, naukowcy skanowali sekwencje bakteryjne, aby znaleźć enzymy o mniej restrykcyjnych wymaganiach, a następnie zbudowali syntetyczne wersje pod kątem CRISPR. Tzw. ScCas9 wyróżnił się jako ten najbardziej udany. Jest prawie identyczny, jak SpCas9, ale ma zdecydowanie wyższą skuteczność, ponieważ zamiast dwóch nukleozasad G jako PAM, nowy enzym potrzebuje tylko jednej. Naukowcy z MIT mają nadzieję, że ich nowe narzędzie CRISPR pomoże zwiększyć precyzję oraz różnorodność edycji genów.

Źródło: www.the-scientist.com